Nina potrzebuje leku za 9 mln zł. Dlaczego terapia nie jest refundowana?

SMA to choroba o podłożu genetycznym. Ninie z Lublina, która w maju skończy dwa lata, choroba odebrała już możliwość poruszania się i dalej postępuje. Dziewczynka nie chodzi, nie raczkuje, nie jest w stanie samodzielnie usiąść. Nieleczony rdzeniowy zanik mięśni prowadzi do śmierci.

Jolanta i Tomasz Słupscy, rodzice Niny, od kilku miesięcy zbierają pieniądze na lek nazywany najdroższym na świecie. Chodzi o zolgensmę, której koszt to ponad 9 mln zł. Od ubiegłego roku jest podawana także w Polsce - w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie otrzymało go dotąd dziewięciu małych pacjentów. Jak mówiła dr hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej USD, konsultant wojewódzki w dziedzinie neurologii dziecięcej, efekty są bardzo pozytywne.

Czasu na zebranie ogromnej sumy zostało niewiele - zolgensmę można podać dziecku do czasu osiągnięcia przez nie wagi 13,5 kilograma. Dziś Nina waży około 10,5 kilogramów. Na lek dla Niny zebrano na razie niespełna 2 mln zł.

We wtorek do ministra zdrowia napisał w tej sprawie Michał Krawczyk, poseł KO z Lublina.

- Apeluję o objęcie refundacją leków na SMA. Pozostawienie wartości takich jak zdrowie i życie małego dziecka poza zainteresowaniem polskiego państwa jest dramatycznie niezrozumiałe – podkreśla parlamentarzysta.

Pytane przez nas o tę sprawę biuro prasowe resortu zdrowia odpowiedziało: „Minister Zdrowia w zakresie obejmowania leku refundacją działa na wniosek podmiotu odpowiedzialnego.(...) Taki wniosek dla leku Zolgensma na ten moment nie został złożony.”. Jak dowiedzieliśmy się nieoficjalnie – problem tkwi w procedurach.

Tymczasem na mocy nowej ustawy o Funduszu Medycznym do 26 lutego Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) ma przygotować „wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności”. Jeśli na liście znajdzie się Zolgensma, może to skrócić jej drogę do refundacji w ramach Funduszu. To jednak nadal niewiadoma.

Lekarze i rodzice dzieci chorujących na SMA od dawna apelują, żeby objąć wszystkie noworodki w Polsce badaniami przesiewowymi na SMA. To ważne, bo rozpoczęcie leczenia zanim pojawią się objawy, daje szanse, że dziecko będzie się rozwijać prawie tak samo, jak zdrowi rówieśnicy. Jednak mimo zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia w tej sprawie, pod koniec ub. r. prezes AOTMiT wydał negatywną opinię dla takich badań. 8 lutego jednak zmienił zdanie. Cała sytuacja opóźni proces uruchomienia badań, ale będą prowadzone. Kiedy się rozpoczną? Na razie nie wiadomo.

Ninie i jej rodzicom można pomóc na kilka sposobów:

• wpłacając pieniądze za pośrednictwem fundacji Siepomaga i internetowej zbiórki pieniędzy na www.siepomaga.pl/nina
• wpłacając pieniądze na konto bankowe: Fundacja Siepomaga Pl. Władysława Andersa 3 61-894 Poznań, nr konta 89 2490 0005 0000 4530 6240 7892 Tytułem: 25098 Nina Słupska darowizna
• wysłać SMS na numer 72365 o treści: 0095257 (koszt 2,46 zł brutto, w tym VAT)
• przekazując 1 procent podatku: KRS 0000387207, cel szczegółowy 1379 Nina Słupska
• śledząc zmagania Ninki na Facebooku
• przekazując rzecz na licytacje – na Facebooku „Nineczka Kropeczka SMA – LICYTACJE” a także Charytatywni Allegro: „Ninka choruje na SMA - walczymy o terapię genową, by ją ratować!”
• licytując przedmiot czy usługę np. na Facebooku
• zbierając plastikowe nakrętki akcja „Odkręć Ninie SMA” (lista punktów, w których je można oddać dostępna na grupie „Nineczka Kropeczka SMA – LICYTACJE”)
• a także udostępniając informację o sytuacji Niny swoim znajomym
• dołączając do #ArmiaNiny
• biegając: facebook.com/groups/wirtualnekilometry
• grając w #podajdalej

W niedzielę od godz. 9 do 12 odbędzie się wydarzenie on-line "Walentynki dla Ninki". Poprowadzą je aktorka Katarzyna Bujakiewicz i kabareciarz Marcin Wójcik. Będzie można licytować przedmioty czy usługi, przeznaczone na aukcje dla Niny. Transmisja będzie prowadzona na profilu Niny na Facebooku.